В России одобрен нусинерсен — препарат против спинальной мышечной атрофии

Российские пациенты, столкнувшиеся с СМА — спинальной мышечной атрофией, теперь смогут получить эффективное лечение, поскольку российские специалисты из Минздрава на днях одобрили препарат нусинерсен. Нусинерсен – это единственное в мире лекарственное средство, предназначенное для лечения данного недуга. Используют его во многих странах мира даже для лечения тяжелых форм заболевания. Теперь же нусинерсен одобрен и Министерством здравоохранения России. В настоящее время нусинерсен является единственным одобренным препаратом для лечения СМА в Соединенных Штатах и странах ЕС.

В США разрешение на применение было выдано в 2016 году, и стоимость терапии с применением средства составляет здесь 125 тысяч долларов за инъекцию. В Европейском Союзе нусинерсен одобрили летом прошлого года. В России очень многие ждали этот препарат, поскольку спинальная мышечная атрофия, являясь наследственным заболеванием центральной нервной, поражает не только взрослых, но и детей. В каком бы возрасте не находился пациент, обычно его ждало постепенное ухудшение качества жизни, затем тяжелая инвалидизация. Продолжительность жизни пациентов с СМА низкая, поясняют ученые, потому очень важно, что препарат будет доступен для российских пациентов.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Вещество влияет на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствует включению 7-го экзона в ген SMN2. То есть, препарат помогает клеткам обойти генетический дефект, вызывающий данное заболевание. Средство справляется с недугом всех типов и любой степени тяжести. Препарат является детищем компании Ionis Pharmaceuticals, позже лицензирован Biogen. Сообщается, что регистрационные документы на препарат были представлены в Министерство здравоохранения в ноябре 2018 года.