Одобрен препарат против редкого недуга, поражающего детей

На днях в Соединенных Штатах организация, контролирующая качество продуктов питания и лекарственных препаратов (FDA) одобрила к применению новое средство — амифампридин (amifampridine). Препарат одобрен для лечения детей в возрасте 6-17 лет, страдающих от тяжелого и редкого недуга — миастенического синдрома Ламберта-Итона. Миастенический синдром Ламберта-Итона – это, действительно, редкое аутоиммунное мышечного заболевание, имеющее тяжелые последствия для организма. Основным симптомом недуга является выраженная слабость ягодичных и бедренных мышц. Кроме того, синдром Ламберта-Итона часто сопровождается развитием мелкоклеточного рака легкого.

Как известно, в случаях с орфанными заболеваниями, страдает от которых небольшой процент населения, все очень непросто с разработкой лекарственных препаратов. Зачастую оказывается, что некому оплатить изыскания, или же производство препаратов может не приносить прибыли, потому фармакологические компании не берутся за такие разработки. Средство против синдрома Ламберта-Итона амифампридин — это первый специфический препарат, разрешенный для лечения этого редкого заболевания.

Эффективность лечения, основанного на применении амифампридина у детей и подростков в возрасте 6-17 лет, была убедительно подтверждена результатами контролируемых исследований, проведенных экспертами в отношении взрослых пациентов. Также были приняты во внимание сведения о фармакокинетике, в том числе, собранные специалистами путем компьютерного моделирования. Как сообщает доктор Билли Данн директор Отдела неврологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA, организация и в дальнейшем будет способствовать продвижению препаратов против орфанных недугов у детей.