Генетики предлагают лечить наследственные заболевания путем изменения генов

Ученым-генетикам удалось излечить взрослых мышей от тяжелого наследственного заболевания печени. Причем для этого были использованы более чем нестандартные для традиционной медицины методы. Медики не использовали для лечения рекомендованные протоколом препараты, а просто внесли изменения в соответствующие гены лабораторных грызунов. Намеренное редактирование генома позволило внести необходимые изменения, буквально, с ювелирной точностью и не подвергнуть нежелательной коррекции более чем обширную базу данных.

Мышам потребовалось исправить всего один из «знаков» в жизненно важном гене. Именно эта «буква» мутировала и привела к сбоям в метаболизме печени. Все необходимые действия произвели ведущие ученые из команды Массачусетского Технологического института. В эксперименте исследователи использовали технологию «Crispr». Ее применили при помощи инъекций внутривенно. Манипуляции проводились под высоким давлением, что позволило для начала обнаружить мутировавшую пару нуклеотидов. Причем необходимо было выявить одну единственную пару в гене LAH. Затем после обнаружения «бракованная» пара тут же подверглась коррекции.

Именно наследственное заболевание печени было выбрано не случайно, так как характер течения недуга и принципиальные изменения в организме максимально схожи с теми, что происходят в организмах людей, страдающих данным недугом. В человеческом организме исправленная учеными мутация приводит к накоплению тирозина. Накопление данной аминокислоты приводит к патологии, для лечения которой используются сильнодействующие медикаменты. Ученые убеждены, что в данном случае их методику можно будет применять для лечения людей, и противопоказаний не предвидится.