Генетики преуспели в лечении врожденных заболеваний глаза

Генная терапия поможет разобраться в причинах возникновения многих недугов, в том числе, врожденных, и откроет новые возможности перед персонализированной медициной. Индивидуальная генная терапия подходит для лечения наследственных патологий, приводящих к слепоте, причину которых офтальмологи выяснить не в состоянии, и, соответственно, не в силах излечить пациентов. Дело в том, что при ретините вовлечены в процесс более 60 генов, и каждый может быть виновен в потере зрения. При развитии недуга разрушаются фоторецепторы в макуле, которая ответственна за точность центрального зрения.

Ученые Колумбийского университета и руководитель проекта Стивен Цанг испытали методику на грызунах и своими результатами поделились с коллегами в издании «Молекулярная терапия». У мышей взяли из кожи индуцированные стволовые клетки и выяснили, каким образом при пигментном ретините прогрессирует слепота. Из собранных клеток ученые вырастили клетки сетчатки. Изучая их, специалисты обнаружили, что причиной потери зрения является ген MFRP, точнее, возникающие в нем мутации. Вслед за этим ученые прибегли к помощи вирусов, чтобы доставить в клетки сетчатки к проблемному гену нормальные копии.

В результате, слепым мышам ученые смогли восстановить способность видеть. Специалисты уверены, что таким же способом можно изучить проблему каждого пациента и восстановить его зрение. С помощью выращенных клеток можно также проверять активность лекарственных препаратов в каждом отдельном случае, что повысит эффективность лечения, улучшит прогнозы и позволит вовремя заметить индивидуальную непереносимость.