Препарат от болезни Хантингтона почти готов
Канадские ученые приступают к клиническим испытаниям нового препарата, разработанного для лечения наследственной болезни нервной системы, которая известна как болезнь Хантингтона. Пока специалистам не удавалось найти лекарство, способное противостоять данному заболеванию. Но исследование, проведенное сотрудниками университета Британской Колумбии на больных мышах и обезьянах с применением нового лекарственного средства под названием IONIS-HTTRx, дало положительные результаты. Препарат сумел подавить активность гена, вырабатывающего в больших количествах белок, воздействие которого на нервную систему вызывало тяжелую и неизлечимую болезнь.
Первые симптомы болезни Хантингтона чаще всего проявляются в возрасте 30-40 лет. Для ранней стадии характерны незначительные нарушения когнитивных способностей и двигательных навыков, а также незаметные на первый взгляд изменения личности. В процессе развития болезни пациенты теряют способность контролировать свои движения, их речь превращается в невнятное бормотание, им трудно пережевывать и глотать пищу. Постепенно у больного появляются проблемы с памятью, возникает депрессивное состояние, человек перестает узнавать даже близких людей, часто отмечается нездоровое влечение к вредным привычкам — алкоголизму, курению и игромании. В результате практически полной потери интеллектуальных и двигательных навыков наступает ранняя смерть. Продолжительность жизни больных с момента диагностирования болезни составляет от 10 до 15 лет. Иногда смерть вызывает не сама болезнь, а сопутствующие ей патологии сердечно-сосудистой системы, пневмония, многочисленные травмы, а в большинстве случаев — суицид.
Причиной развития болезни является мутация НТТ гена, который производит белок, уничтожающий клетки головного мозга. Применение препарата IONIS-HTTRx способствовало восстановлению моторных функций больных грызунов в течение месяца. А через два месяца с момента начала приема лекарства, здоровье мышей вернулось в нормальное состояние. Как оказалось, препарат «выключил» НТТ ген, в результате чего выработка белка сократилась больше чем на 50%. Чтобы доставить лекарство в спинномозговую жидкость используют метод люмбальных инъекций. С появлением нового препарата у больных с диагнозом болезнь Хантингтона появилась надежда на полное выздоровление.