Результаты лечения слепоты «заряженными» генами неоднозначны

Британские исследователи сообщили о проведении эксперимента, в ходе которого необходимо было определить эффективность генной терапии, как средства избавления от слепоты. Основное внимание ученые уделили тем случаям слепоты, которые были вызваны достаточно редким наследственным недугом. Речь о хороидеремии – для которой характерно отсутствие одного гена в X-хромосоме. В настоящее время заболевание входит в список неизлечимых, причем слепоту, которая иногда сопровождает хороидеремию, также не удается лечить. Для недуга характерно наличие дефектов в гене CHM, вырабатывающем белок REP-1, дефицит которого провоцирует отмирание клеток сетчатки.

Ученые из Оксфордского Университета под руководством Роберта Макларена собрали группу добровольцев из шести человек, которые позволили протестировать на себе принципы разработанной специалистами генной терапии. В результате, предположения исследователей подтвердились – генная терапия способна остановить процесс постоянного ухудшения зрения, и шансы на восстановление уже утраченного зрения также достаточно высоки. Суть терапии состоит в том, что в организм вводится рабочая копия гена в сопровождении вируса. Дефект таким способом устраняется, но регенерации погибших клеток не происходит. Возможно, здесь понадобиться лечение стволовыми клетками.

Поскольку у всех участников наблюдалась различная степень потери зрения, то и результаты оказались разными. У одного из добровольцев зрение восстановилось практически сразу. Но, к большому сожалению медиков, у нового метода лечения обнаружился очень неприятный побочный эффект. У некоторых добровольцев анализы выявили наличие тяжелого комбинированного иммунодефицита и лейкемии. По всей видимости, влияние новых генов послужило неким сигналом, активирующим клетки рака.